Compuestos para el tratamiento de la distrofia miotónica

Inventores/as:
1. RUBEN DARIO ARTERO ALLEPUZ
2. CASTELLS BOLIART, JOSEP
3. BORRELL BILBAO, JOSÉ IGNACIO
4. M BEATRIZ LLAMUSI TROISI
5. ARIADNA BARGIELA SCHONBRUNN
6. PIOTR TADEUSZ KONIECZNY -
7. PASCUAL GILABERT, MARTA
8. TEIXIDÓ CLOSA, JORDI
9. ESTRADA TEJEDOR, ROGER
10. LÓPEZ GONZÁLEZ, ALEJANDRO

WO EP ES

Publicación principal:

ES2712082T3 (09-05-2019)

Otras Publicaciones:

EP3217985A1 (20-09-2017)

EP3217985B1 (12-09-2018)

WO2016075285A1 (19-05-2016)

Solicitudes:

PCT/EP2015/076547 (13-11-2015)

E15797925 (13-11-2015)

Resumen

Compuesto de fórmula (I) **Fórmula**

en el que:

R1 es hidrógeno o una cadena alquilo opcionalmente sustituida;

R2 es hidrógeno; una cadena alquilo opcionalmente sustituida; o

un alquenilo opcionalmente sustituido; R3 es hidrógeno;

una cadena alquilo opcionalmente sustituida; o

un enlazador unido a otro compuesto de fórmula (I) a través de N-7, donde N-7 es el átomo de N unido a R3 en la estructura de fórmula (I), en el que el enlazador se selecciona entre un alquilo opcionalmente sustituido, un arilo opcionalmente sustituido, o un alquilarilalquilo opcionalmente sustituido;

X es O;

Y es O;

Z es hidrógeno;

una cadena alquilo opcionalmente sustituida; o OH; o

un derivado de dicho compuesto de formula (I) representado por la fórmula:**Fórmula** siempre que este compuesto de fórmula (I) no sea cafeína, para utilizar en la reducción de la severidad de los síntomas de la distrofia miotónica tipo 1 o tipo 2 en un sujeto que sufre de la distrofia miotónica tipo 1 o tipo 2 mediante el aumento de la cantidad de proteína libre MBNL, dichos síntomas que incluyen las que afectan al corazón, sistema nervioso central, musculatura lisa, sistema hormonal, sistema inmunológico, la visión, el sistema reproductivo y la piel.